從理論上說(shuō)，基因治療人體自身細(xì)胞能有效糾正一些對(duì)健康危害極大的基因突變，但在實(shí)踐上，研發(fā)安全有效的基因治療方案卻面臨極大困難。此次獲批的Strimvelis主要用于治療少數(shù)患有嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷病（ADA-SCID）的兒童。SCID有時(shí)也被稱作“泡泡嬰兒（Bubble baby）”疾病，這些嬰兒在出生時(shí)免疫系統(tǒng)極其脆弱，必須在無(wú)菌環(huán)境中才能存活，若不治療，患兒通常會(huì)在兩歲內(nèi)面臨死亡。該基因治療是從兒童自身骨髓中提取出干細(xì)胞，并替換其中有缺陷的基因，使其可以生產(chǎn)ADA酶，然后再植到患兒體內(nèi)以修復(fù)自身免疫系統(tǒng)。

　　目前，許多癌癥研究表明，大多數(shù)癌癥（諸如乳腺癌等）是由其他多種疾病組合發(fā)生而引起的。葛蘭素史克罕見(jiàn)疾病研發(fā)中心負(fù)責(zé)人馬丁·安德魯斯稱，基因治療也許是應(yīng)對(duì)復(fù)雜疾病的最佳方法，因?yàn)槔萌梭w自身去抵抗疾病的方法被認(rèn)為是“未來(lái)醫(yī)學(xué)發(fā)展的方向，也是藥學(xué)研究的前沿領(lǐng)域”，希望能夠?qū)⒒蛑委煼椒ㄑ由斓礁嗉膊∩先ァ?/p>

　　Strimvelis是繼荷蘭UniQure公司基因治療藥物Glybera之后，第2個(gè)獲批在歐洲銷售的基因治療藥物。Glybera主要用于治療一種罕見(jiàn)的成人血液疾病。迄今，美國(guó)積極從事基因治療藥物的生物科技公司日益增多，但美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局尚未批準(zhǔn)任何基因治療藥物。